Non-coding RNA rescue of PRPF31 Retinitis PigmentosA (RP11): a proof of concept for an innovative effective therapy
Ente finanziatore
NextGenerationEU - MUR - Fondazione Istituto Italiano di Tecnologia
Programma di finanziamento
PNRR - M4C2 I 1.4 Campioni Nazionali
Bando di riferimento
BaC - RNA & Gene Therapy - National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology - Spoke 3
Anno di presentazione del progetto
2024
Anno di approvazione del progetto
2024
Acronimo del progetto
SINEUP
Durata del progetto
12 mesi
Inizio del progetto
21/05/2024
Fine del progetto
20/05/2025
Ente capofila
UNIUPO - Universita Degli Studi del Università del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Progetto approvato - Contributo unità di ricerca del Dipartimento
€104.692,00
Sustainable Development Goals - Agenda 2030
Keyword
Neurological diseases
RNA molecules
Stato del progetto
Approvato
Abstract
The main objective of the project is to evaluate the efficacy of SINEUP non-coding RNA as a therapeutic intervention for Retinitis Pigmentosa 11 (RP11), an autosomal-dominant inherited retinal dystrophy caused by mutations in the PRPF31 gene. The project aims to compare the effectiveness of SINEUP therapy with standard gene therapy approaches in rescuing protein expression and mitigating disease phenotype using a human in vitro model of RP11. Two WP are outlined to achieve this objective: (1) Generation and morphofunctional characterization of RP11 cell models, (2) Testing the efficacy of AAV2-SINEUP-PRPF31 and AAV2-PRPF31 in RP11 in vitro human model.
I dati relativi ai progetti sottomessi (a titolo esemplificativo: nome ente finanziatore, titolo del progetto, nome del Principal Investigator, elenco dei partner ......) sono raccolti e organizzati in maniera aggregata all'interno del database "UPO Progetti". Tale database ha lo scopo di raccogliere tutti i dati relativi ai progetti di ricerca sottomessi per conto dell'Ateneo (sia che questi siano stati approvati o non approvati a seguito della sottomissione). Tali dati sono utilizzati con lo scopo di raccogliere statistiche aggregate, per l'ottimizzazione della gestione dei processi di sottomissione dei progetti e per la valutazione statistica dei progetti presentati dai ricercatori, al fine di comprendere a livello statistico quale sia il numero di progetti presentati e la percentuale di approvazione degli stessi, oltre che indagare sui fattori che non hanno consentito l'approvazione del progetto. La valutazione ha esclusiva finalità di tipo statistico e si basa sull'analisi di dati aggregati, non prevede alcun monitoraggio/ performance dei ricercatori in relazione al numero di progetti presentati o al tasso di approvazione/ non approvazione. Si precisa che i dati sono trattati rispettando ogni misura cautelativa della sicurezza e riservatezza. Se desidera ottenere maggiori informazioni in relazione alle analisi effettuate su tali dati, può rivolgersi alla Divisione Ricerca e Sviluppo o al DPO dell'Ateneo (dpo@uniupo.it)
